Kystinen fibroosi voi olla uusi lääkitys

• Saattaa 6, 2024

Ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi, voisi olla toivoa a uusi lääkitys joka on osoittautunut dramaattisesti parantavaksi keuhkojen toiminta niistä, jotka kärsivät siitä.

Pilleri on ensimmäinen lääke, joka hyökkää ongelman syyn eikä tämän perinnöllisen sairauden oireita; Kuitenkin vain 5% ihmisistä, jotka kärsivät sairaudesta, ovat mutaatio tarvitaan lääkkeen työskentelyyn. Toista lääkettä tutkitaan niin, että näiden kahden yhdistelmän avulla ne voivat korjata taudin tehokkaammin.

Peter Mueller Vertex Pharmaceuticalsin tieteellinen johtaja Cambridgessa, Massachusettsissa ja hänen tiiminsä testasivat lääkitys VX-770 ja lumelääkettä 161 ihmisen ryhmälle, joilla oli kystinen fibroosi, vuoden aikana.

Tulokset osoittivat, että useimmat osallistujat toipuivat jopa 60%: iin säännöllisestä keuhkotoiminnasta. Ne, jotka saivat VX-770 niiden parannus keuhkojen toiminnassa oli noin 20% verrattuna lumelääkettä saaneisiin.

"Tulokset ylittivät odotuksemme", Mueller sanoi julkistamisen jälkeen.

Kystinen fibroosi on a geneettinen sairaus , joita esiintyy useammin lapsilla, jotka hyökkäävät koko kehoon ja aiheuttavat asteittain vammaisuus ja mahdollisesti kuolema. Se vaikuttaa keuhkoihin, ruoansulatuskanavaan, hikirauhasiin ja muihin alueisiin.

Syy kystinen fibroosi se johtuu virheestä a proteiini keuhkosolujen, joita kutsutaan kystisen fibroosin transmembraanijohdon säätäjäksi, \ tCFTR, sen lyhenne englanniksi). Lääke VX-770 hyökkää ja korjaa tämän proteiinin aiheuttamat vahingot.

CFTR-proteiinit muodostaa kanavia kalvon pinnalle keuhkot ja muut solut, jotka kuljettavat kloridi-ioneja solun ulkopuolella ja sen sisällä. Kun ne epäonnistuvat, keuhkot alkavat täyttää lima hengittäminen on vaikeaa ja haavoittuvimmille potilaille infektiot.

VX-770 korjaa vian ja "avaa kanavat", sanoo Stuart Elborn , Englannin kuningattaren yliopistosta ja testin pää tutkijasta.

Vertex ilmoitti odottavansa, että Yhdysvallat ja Eurooppa hyväksyvät lääkkeen 2 tai 3 kuukauden kuluttua.

Lähde: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist ja Meksikon kystisen fibroosin yhdistys A.C.

Video Lääketiede: 1 Rally, 100 Different Items (World Record) (Saattaa 2024).