Geeniterapia korjaa harvinaiset veritaudit

• Saattaa 4, 2024

Saksalaiset tutkijat kertoivat, että geeniterapian (tai geeniterapian) avulla he onnistuivat korjaamaan sen geenin toimintahäiriön Wiscott-Aldrichin oireyhtymä - sairaus, jota pidetään harvinaisena, mutta tuhoisana lapset koska se aiheuttaa verenvuoto pidennetty pienillä kolhuilla tai naarmuilla. Tämä häiriö jättää lapset alttiiksi tietyille syöpätyypeille ja vaarallisille infektioille, uutisportaali julkaisee. Terveyspäivän uutiset.

Koe pidettiin onnistuneena, koska istutetut solut pystyivät lisätä verihiutaleiden määrää ja parantaa joitakin immuunijärjestelmän soluja.

Yksi 10 tutkimukseen osallistuneesta lapsesta kuitenkin kehittyi akuutiksi T-solujen leukemia , koska a terve geeni virusvektorin (modifioidun viruksen avulla, joka toimii vehikkelinä geneettisen materiaalin tuomiseksi toisen solun ytimeen) avulla.

Tutkimus osoittaa potentiaalisen etenemisen geeniterapiaa geneettisen häiriön kantasolujen kanssa, sanoi lääkäri Ikääntymisen ja aivojen korjauksen huippuyksikkö Etelä-Floridan yliopistossa, Paul Sanberg varten Terveyspäivän uutiset, vaikka hän totesi, että on tarpeen löytää tehokkaampia vektoreita ja vakuutus.

Wiskott-Aldrichin oireyhtymää kehittävät lapset syntyvät a geneettinen vika peritty X-kromosomi , joka vaikuttaa numeron ja koon mukaan verihiutaleet ja tekee niistä herkempiä verenvuodolle ja kärsiä infektioita.

Tämän oireyhtymän eniten käytetty hoito on selkäydinsiirto , että työ, voi parantaa potilaan, vaikka vaarallinen menettely johtuu hylkääminen, että elin voi tuottaa ja infektiot, jotka näkyvät myöhemmin.